СМИ в восторге: «Диабет побеждён!». Что за это «препарат»? Кому он не поможет и другие подводные камни

«Диабет 1 типа побежден. Новый препарат излечил 10 из 12 «тяжелых» пациентов и станет общедоступным уже в 2026 году», — такие заголовки стали появляться в новостных лентах. Правда ли это, что это за препарат и как он работает?

Жизнь людей с диабетом 1 типа — ежедневные уколы инсулина, а каждый прием пищи это сложный расчет, когда малейшая ошибка может привести к потере сознания.

Но, судя по последним новостям (ссылка на исследование в комментариях), ученые, кажется, нашли способ «починить» сломанный механизм в организме и избавить людей от инсулиновой зависимости. Десять из двенадцати добровольцев с тяжелой формой диабета 1 типа после новой терапии полностью отказались от уколов инсулина. Как работает новая терапия?

Немного о диабете 1 типа

Что такое диабет 1 типа? Это важно знать, чтобы понять суть нового подхода к лечению. Многие путают его с диабетом 2 типа, который часто связан с возрастом и образом жизни. 1 тип — совсем другая история. Это аутоиммунное заболевание. Когда иммунная система человека, которая должна защищать его от вирусов и бактерий, вдруг начинает атаковать и уничтожать собственные клетки поджелудочной железы — так называемые «островковые клетки», вырабатывающие инсулин.

Инсулин — это важнейший гормон, который открывает «двери» в клетки нашего тела, чтобы туда попала глюкоза (сахар) из крови и дать им энергию. Если инсулина нет, то глюкоза остается в крови, ее уровень начинает зашкаливать. Клетки голодают, а кровь превращается в такой «сахарный сироп», который медленно, но верно разрушает сосуды, нервы, почки, глаза.

Вот почему люди с диабетом 1 типа вынуждены всю жизнь вводить себе инсулин извне. Они живут на вечных «инсулиновых качелях»: уколол мало — сахар высокий, уколол много — сахар упал до критических отметок, это может привести к коме и печальному финалу. Особенно опасна так называемая «неосознанная гипогликемия», когда человек даже не чувствует приближения катастрофы. Именно для таких пациентов с самой тяжелой формой болезни и было начато новое исследование.

Как ученые перезапустили выработку инсулина в организме

Что же придумали ученые? Их разработка называется «зимислецел» (zimislecel). Запомните это слово, возможно, оно войдет в историю 🙂

Это не таблетка и не укол в привычном понимании. Это клеточная терапия. Ученые берут плюрипотентные стволовые клетки (универсальные клетки, из которых можно вырастить любую ткань) и в лабораторных условиях превращают их в те самые островковые клетки, которые вырабатывают инсулин. По сути, они создают новые, здоровые «фабрики инсулина».

Дальше новые клетки вводят пациенту с помощью одной-единственной инфузии (похоже на капельницу) прямо в воротную вену печени. Почему в печень? Потому что это большой и очень «гостеприимный» орган с отличным кровоснабжением. Новые клетки оседают в печени, приживаются и начинают работать как родные. Они чувствуют уровень сахара в крови и сами, без всяких команд извне, вырабатывают ровно столько инсулина, сколько нужно в данный момент.

Вместо того чтобы постоянно «доставлять» инсулин в шприцах, ученые просто запустили производство инсулина заново, пусть и в другом месте — в печени.

Результаты лечения добровольцев

Одно дело — теория, и совсем другое — реальные результаты. В исследовании приняли участие пациенты с тяжелейшей формой диабета 1 типа. И вот что произошло спустя год после терапии:

• После 90-го дня у пациентов полностью прекратились тяжелые приступы гипогликемии. У всех двенадцати участников уровень сахара в крови стабилизировался и вошел в целевые показатели, рекомендованные медиками.
• Десять из двенадцати пациентов полностью прекратили вводить себе инсулин. Люди, которые десятилетиями жили на уколах, просто перестали в них нуждаться.

Анализы крови подтвердили: новые клетки отлично прижились и исправно вырабатывают собственный инсулин. Об этом говорит уровень так называемого С-пептида — это вещество, которое выделяется вместе с инсулином, и его наличие доказывает, что «инсулиновая фабрика» в организме работает.

Не всё так просто

Знаете, было бы нечестно рисовать картину исключительно в розовых тонах, как это делается во многих СМИ.

Главный компромисс новой терапии — это необходимость подавлять иммунитет. Помните, я писал, что иммунная система у пациентов с диабетом 1 типа очень агрессивна? Она уничтожила родные клетки и с той же яростью набросится на новые, «подсаженные». Чтобы этого не произошло, пациенты должны постоянно принимать специальные препараты — иммуносупрессоры.

А подавление иммунитета — это всегда риск. Организм становится более уязвимым для инфекций. Большинство побочных эффектов, которые наблюдались в исследовании (например, некоторое снижение функции почек), были связаны именно с приемом этих препаратов, а не с самими клетками.

Нужно еще честно сказать и о печальных моментах. Двое участников исследования скончались, но, как подчеркивают исследователи, их смерть не была связана с терапией зимислецелом.

Так что же получается, это обмен шила на мыло? Инсулин на иммуносупрессоры? Не совсем. На нынешнем этапе эта терапия предназначена для самой тяжелой группы пациентов — тех, для кого риски от ежедневных скачков сахара и тяжелых гипогликемий гораздо выше, чем риски от подавления иммунитета.

Но и здесь есть вполне хорошие новости. Ученые Vertex Pharmaceuticals уже работают над следующим поколением терапии. Идея в том, чтобы «упаковать» новые клетки в специальную защитную капсулу, которая будет пропускать глюкозу и инсулин, но не даст иммунной системы добраться до них. Если это получится, то необходимость в иммуносупрессорах отпадет, и терапия станет доступной для гораздо более широкого круга пациентов.

Когда терапия станет доступна простым смертным?

Сейчас исследование перешло в третью, финальную фазу. Компания-разработчик терапии Vertex Pharmaceuticals планирует подать документы на регистрацию терапии уже в 2026 году. Это, конечно, не значит, что такое лечение сразу появится в больницах по всему миру, но это очень и очень близкая перспектива.

Я намеренно избегаю громкого слова «излечение». Пока мы говорим о «функциональном излечении» — состоянии, когда орган, пусть и замещающий, выполняет свою утраченную функцию. Но, согласитесь, для человека, привязанного к шприцу, возможность жить без уколов — это и есть излечение.